희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다
개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품으로 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
희귀의약품 지정 공고 주요내용 (20.11.2.)을 보면 신규로는 셀리넥서(경구제) 다발성 골수종, 미만성 거대 B-세포 림프종이며 변경 된 약품은 삼산화비소 (주사제) 급성 전골수구성 백혈병 약품이다. (기존) 재발 또는 불응성 환자 → (추가) 새로 진단된 저위험 환자에서 트레티노인과의 병용요법 개발단계 SCM-AGH (주사제) 중증 급성 췌장염 등에 사용 되는 약품이다.
식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련했다.
박대영 기자 기사 더보기dnfi8101@gmail.com
